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华西医院全球将基因编辑技术成功应用于人体,

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中国化工仪器网 技术前沿】这项临床试验在美国加州大学旧金山分校完成,受试者是44岁的亨特氏综合征患者布莱恩·马德。马德所接受的基因编辑工具是锌手指核酸酶,它被认为是代基因编辑工具,进行定位的序列更长,操作相对复杂,基因编辑的度也更高。 美国《科学》杂志在线版17日报道了一项人类医疗史上的里程碑:科学家尝试在人体内直接进行基因编辑。他们向一名44岁的患者血液内注入了基因编辑工具,以性改变基因的方法来治愈严重遗传疾病。 这项临床试验在美国加州大学旧金山分校完成,受试者是44岁的亨特氏综合征患者布莱恩·马德。亨特氏综合征是一种罕见的、威胁生命的遗传性疾病,由基因突变导致,患者细胞代谢废物无法分解,累积在组织器官中,终产生机能障碍。 马德所接受的基因编辑工具是锌手指核酸酶,而并非一直以来广受关注的CRISPR。与后者相比,锌手指核酸酶的“资历”更早,它被认为是代基因编辑工具,进行定位的序列更长,操作相对复杂,基因编辑的度也更高。 本次治疗中,非致病性腺相关病毒将运载着两个锌手指核酸酶和一个正常基因,直达患者的肝部细胞。到达后,锌手指核酸酶将准确找到“工作位置”,像剪刀一样将DNA双链切开,填充进正常基因。通过DNA的自我修复机制,原有的DNA片段会接受新的正常基因。 之前的“基因疗法”,是科学家们在培养皿中编辑人类细胞,再注射回人体内,并非对患者DNA直接编辑。而此前疗法也存在治疗范围有限、部分效果不持久的问题。新治疗成效将在三个月内得到确切答案,其一旦成功,将会推动基因疗法进入全面开展阶段。 这项试验目前引起了一定的担忧:尽管锌手指核酸酶安全性已经过测试,动物模型也得到良好反馈,但仍会有无法预计的副作用存在。不过,美国国立卫生研究院参与批准这一项目的官员表示,到目前为止,尚没有证据表明该疗法具有危险性,因此也不应害怕。 编辑点评 基因编辑能以性改变基因的方法来治愈严重遗传疾病,研究基因编辑对遗传疾病治疗具有重要意义。锌手指核酸酶基因编辑具有更高的度,能扩大基因疗法的治疗范围,并且效果持久,但这项技术存在无法预计的副作用,还需要进一步的技术研究。 (原标题:全球首例人体内基因编辑试验实施)

美国《科学》杂志在线版11月17日报道了一项人类医疗史上的里程碑:科学家首次尝试在人体内直接进行基因编辑。他们向一名44岁的患者血液内注入了基因编辑工具,以永久性改变基因的方法来治愈严重遗传疾病。

美国《科学》杂志在线版17日报道了一项人类医疗史上的里程碑:科学家首次尝试在人体内直接进行基因编辑。他们向一名44岁的患者血液内注入了基因编辑工具,以永久性改变基因的方法来治愈严重遗传疾病。 这项临床试验在美国加州大学旧金山分校完成,受试者是44岁的亨特氏综合征患者布莱恩·马德。亨特氏综合征是一种罕见的、威胁生命的遗传性疾病,由基因突变导致,患者细胞代谢废物无法分解,累积在组织器官中,最终产生机能障碍。 马德所接受的基因编辑工具是锌手指核酸酶,而并非一直以来广受关注的CRISPR。与后者相比,锌手指核酸酶的“资历”更早,它被认为是第一代基因编辑工具,进行定位的序列更长,操作相对复杂,基因编辑的精准度也更高。 本次治疗中,非致病性腺相关病毒将运载着两个锌手指核酸酶和一个正常基因,直达患者的肝部细胞。到达后,锌手指核酸酶将准确找到“工作位置”,像剪刀一样将DNA双链切开,填充进正常基因。通过DNA的自我修复机制,原有的DNA片段会接受新的正常基因。 之前的“基因疗法”,是科学家们在培养皿中编辑人类细胞,再注射回人体内,并非对患者DNA直接编辑。而此前疗法也存在治疗范围有限、部分效果不持久的问题。新治疗成效将在三个月内得到确切答案,其一旦成功,将会推动基因疗法进入全面开展阶段。 这项试验目前引起了一定的担忧:尽管锌手指核酸酶安全性已经过测试,动物模型也得到良好反馈,但仍会有无法预计的副作用存在。不过,美国国立卫生研究院参与批准这一项目的官员表示,到目前为止,尚没有证据表明该疗法具有危险性,因此也不应害怕。

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这项临床试验在美国加州大学旧金山分校完成,受试者是44岁的亨特氏综合征患者布莱恩·马德。亨特氏综合征是一种罕见的、威胁生命的遗传性疾病,由基因突变导致,患者细胞代谢废物无法分解,累积在组织器官中,最终产生机能障碍。

内DNA打造完美人类离我们多远?这种想像离现实也许更近了!美国科学家13日首次大胆进行人体内实验,在44岁男性患者体内基因编辑,治疗他的代谢疾病。此疗法预估3个月后可见真章,一旦实验成功,将为刚起步的基因疗法推进一大步。

马德所接受的基因编辑工具是锌手指核酸酶,而并非一直以来广受关注的CRISPR。与后者相比,锌手指核酸酶的“资历”更早,它被认为是第一代基因编辑工具,进行定位的序列更长,操作相对复杂,基因编辑的精准度也更高。

中央社综合外电报导,这项实验13日在加州进行,现年44岁的马德(Brian Madeux)是首位接受体内基因编辑治疗的人。当天透过静脉注射,科学家将数十亿矫正基因以及基因编辑工具注入马德体内,基因编辑工具在一个精准位置切断他原有的DNA。

本次治疗中,非致病性腺相关病毒将运载着两个锌手指核酸酶和一个正常基因,直达患者的肝部细胞。到达后,锌手指核酸酶将准确找到“工作位置”,像剪刀一样将DNA双链切开,填充进正常基因。通过DNA的自我修复机制,原有的DNA片段会接受新的正常基因。

尝试这项具实验性的治疗,黏多糖症第二型患者的马德感到有点震撼,不过他乐于承担风险,并希望这对自己和其他人有帮助。据了解,治疗是否起作用,一个月后可初见端倪,3个月后可以确定。

之前的“基因疗法”,是科学家们在培养皿中编辑人类细胞,再注射回人体内,并非对患者DNA直接编辑。而此前疗法也存在治疗范围有限、部分效果不持久的问题。新治疗成效将在三个月内得到确切答案,其一旦成功,将会推动基因疗法进入全面开展阶段。

不同以往,编辑人体基因是在实验室修改细胞,然后植回病人体内。科学家表示,这一次基因修补是以精准的方式在体内进行,就像派遣一名迷你外科医师,将新的基因送往精确的位置安放。但这种疗法没有回头路,无法消除编辑可能造成的任何错误。

这项试验目前引起了一定的担忧:尽管锌手指核酸酶安全性已经过测试,动物模型也得到良好反馈,但仍会有无法预计的副作用存在。不过,美国国立卫生研究院参与批准这一项目的官员表示,到目前为止,尚没有证据表明该疗法具有危险性,因此也不应害怕。

加州桑加莫疗法(Sangamo Therapeutics)公司总裁麦克雷(Sandy MacRae)表示:「我们切开你的DNA,插进基因,再缝起来。它成为你DNA的一部分,一生都与你同在。 」这家公司为2种代谢疾病和血友病进行这项实验。

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